药物临床试验登记与信息公示平台数据显示,Pharvaris Netherlands B.V./ 诺为泰医药科技(上海)有限公司/ Rottendorf Pharma GmbH的一项评价口服Deucrictibant缓释片在青少年和成人遗传性血管性水肿患者中预防血管性水肿发作的有效性和安全性的3期、随机、双盲、安慰剂对照研究已启动。临床试验登记号为CTR20253897,首次公示信息日期为2025年10月14日。
该药物剂型为缓释片,用法用量为40mg QD,应每天在同一时间给药,可不随餐或随简餐用药,需要至少200 mL水吞服片剂,用药时程为24周。本次试验主要目的为评价deucrictibant缓释40 mg片与安慰剂相比预防血管性水肿发作的有效性;次要目的包括表征其预防性治疗HAE的有效性、安全性和耐受性等多方面内容。
Deucrictibant缓释片为化学药物,适应症为遗传性血管性水肿。这是一种常染色体显性遗传病,因C1酯酶抑制剂缺陷所致,表现为皮肤和黏膜下急性局限性水肿,可累及四肢、颜面、胃肠道等,诊断依靠家族史、临床表现及C1INH功能检测。
本次试验主要终点指标包括24周治疗期(第1天至第168天)期间研究者确认的HAE发作的时间标准化(每4周)次数;次要终点指标包括24周治疗期期间研究者确认的使用按需用药治疗的HAE发作的时间标准化(每4周)次数、中度或重度HAE发作的时间标准化(每4周)次数等多项指标。
目前,该实验状态为进行中(尚未招募),目标入组人数国内5人、国际81人。
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